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新型药物组合改善了潜在的囊性纤维化蛋白的功能

发布时间:2019-12-28 11:31:12 来源:

根据在包括约翰斯·霍普金斯在内的187个医学中心进行的两项III期临床试验,一种新颖的两药组合有可能靶向和修复潜在的蛋白质,从而破坏囊性纤维化(CF)。

药物ivacaftor与称为lumacaftor的实验药物相结合,可适度改善肺功能,但可显着减少住院和肺部感染所需的抗生素。这些结果发表在5月17日的《新英格兰医学杂志》上。该药物组合适用于12岁及以上的人,他们有两个最常见的CF突变,称为F508del的副本。

资深研究作者,约翰·霍普金斯大学医学副教授兼治疗学副总裁Michael P. Boyle医学博士说:“自1989年发现导致CF的基因以来,CF社区就一直想这样做。”囊性纤维化基金会的开发。“这不是一种治疗方法,但是它是针对最常见的CF根本原因的第一种治疗方法。正在进行的试验正在进行中,正在测试这些药物的更强版本。”

通常,一种称为CFTR的蛋白质控制着位于肺部的细胞中的盐和水平衡。在CF患者中,CFTR有缺陷,导致肺中的粘液堆积和肺部感染。已经发现依伐卡托可恢复CFTR功能,但仅在蛋白位于细胞表面的4%的CF患者的一小部分中。Lumacaftor可以将蛋白质以最常见的CF类型带入细胞表面,而ivacaftor可以帮助将其恢复。

在一项名为TRAFFIC和TRANSPORT的临床试验中,随机分配了1,108例CF患者,以每天600毫克或每天两次400毫克接受lumacaftor,而ivacaftor每天两次250毫克或安慰剂,为期六个月。博伊尔说:“六个月后,服用活性药物的人明显受益”。

在两项研究中,FEV1(一种衡量肺功能的指标)在服用该活性药物的参与者中平均提高了2.6至4个百分点。被认为是中等程度的改善,早在第15天就观察到了这种情况,并且在整个研究过程中一直如此。接受活性药物治疗的患者的肺部急性发作率也降低了30%至39%,这在统计学上是显着的;需要住院的急性发作次数在统计上也有61%的显着降低;需要静脉注射的急性发作在统计学上的降低了56%抗生素。一些患者也能够增加体重,并且体重指数显着改善。

据报道,服用该活性药物的参与者中有23%发生严重不良事件,最常见的是感染性肺病,但其发生频率低于服用安慰剂的参与者。报告的大多数不良事件为轻度至中度,包括呼吸急促和胸闷。

药品制造商Vertex Pharmaceuticals于去年11月向食品和药物管理局提交了新药申请,以批准联合疗法。博伊尔说,预计今年夏天会做出决定。

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